GSKとProsensa社、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象としたフェーズ3臨床試験を開始

グラクソ・スミスクラインとProsensa社は、歩行可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)男児患者さんで、エクソン51スキップに応答する変異ジストロフィン遺伝子のある患者さん(最大でDMD男児患者さんの13%が該当)を対象にした治療薬GSK2402968(GSK968)のフェーズ3臨床試験が開始され、最初の患者さんへの投与が始まったと発表しました。

<2011年1月19日、英国ロンドン発>

グラクソ・スミスクライン(GSK)とProsensa社は、歩行可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)男児患者さんで、エクソン51スキップに応答する変異ジストロフィン遺伝子のある患者さん(最大でDMD男児患者さんの13%が該当)を対象にした治療薬GSK2402968(GSK968)のフェーズ3臨床試験が開始され、最初の患者さんへの投与が始まったと発表しました。同試験の開始は、GSK968をフェーズ3臨床試験に進めるという以前発表した計画を確認するものであります。

この無作為プラセボ対照試験は、最大18カ国の180名の患者さんが参加する予定で、この稀少で重度の障害を来す神経筋疾患に対して現在最も進んでいる進行中の臨床試験です。

この試験はGSK968の有効性と安全性を検証する目的で、5歳以上の歩行可能なDMD男児患者さんに対して体重1キロ当たり6ミリグラムを週1回、48週間にわたって投与するプラセボとの比較試験です。有効性のプライマリーエンドポイントは、筋肉機能を測るために6分間歩行距離(6MWD)を測定するものです。

GSK稀少疾患ユニットの開発ヘッドおよびチーフ・メディカル・オフィサーであるDrフィリップ・モンテーンは、次の通り述べています。「このフェーズ3臨床試験の開始は、重要なマイルストーンです。DMDとは、男児に車椅子の生活を強いる、成人期の初期に死亡する可能性の高い疾患であり、現在DMDの経過を変える承認された治療薬はありません。」

Prosensa社のチーフ・メディカル・オフィサーであるDrガイルズ・カンピオンは次の通り述べています。「私達は、この臨床試験の開始を喜ばしく思っています。これは、私達のDMDに対する戦いの新たな一歩です。この試験の結果が良好であれば、世界中にいるこの非常に深刻な疾患に苦しむ数千人の若者達にとって承認された治療薬という新たな選択肢につながることを願っています。」

GSK2402968について

GSK968は、エクソン51スキッピングを誘発させるアンチセンス・オリゴヌクレオチドであり、現在DMDに対して後期開発段階にあります。EUおよび米国では、オーファンドラッグとして指定されており、GSKとProsensa社とのアライアンスの一環として開発されています。GSK968に関する進行中の臨床試験(治験実施計画書を含む)の詳細については、www.clinicaltrials.govをご参照ください。

DMDについて

デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)は、出生男児3,500人に1人の割合で発症する重度に支障を来す小児の神経筋疾患です。この稀少疾患は、ジストロフィン遺伝子の変異が原因で、ジストロフィンたんぱく質の欠如あるいは欠損をもたらします。
患者さんは、ジストロフィンたんぱく質の欠如あるいは欠損のために筋力低下が進行し、多くの場合12歳になるまでに車椅子の生活となります。呼吸筋や心筋にも影響を及ぼすこともあり、患者さんのほとんどは成人期の初期に呼吸不全や心不全で亡くなっています。

エクソン・スキッピングについて

ジストロフィン遺伝子は体内最大の遺伝子で、79ものエクソンにより構成されています。エクソンとはタンパク質の部品を作るための遺伝子的な設計図のようなものです。DMDにおいて、特定のエクソンが変異を起こしていたり、欠損しているとその先の遺伝子(DNA)からRNAへの読み取りが止まってしまいます。このことにより、機能しないジストロフィンたんぱくが生成し、DMDの重篤な症状が発現します。
DMDの治療法として現在RNAに基づく治療、すなわちエクソンスキップを誘発することを含むアンチセンス・オリゴヌクレオチドの開発が進んでいます。この技術はアンチセンス・オリゴヌクレオチドというDNAの断片を使って特定の欠陥のあるエクソンを飛ばして(スキップ)読むことで、遺伝子(DNA)からRNAへの読み取り枠を修正し、新たにジストロフィンたんぱくを生成させるものです。DMDを有する男子患者さんのうち、最大で13%がエクソン51スキップに応答するようなジストロフィン遺伝子の変異や欠損を有していると考えられます。

グラクソ・スミスクラインは、研究に基盤を置き世界をリードする、医薬品およびヘルスケア企業であり、人々が心身ともに健康でより充実して長生きできるよう、生活の質の向上に全力を尽くすことを企業使命としています。詳細はwww.gsk.comをご覧ください。

Prosensa社は革新的なオランダのバイオ医薬品企業で、特に神経筋疾患など満たされていない大きなニーズのある疾患の遺伝子発現を正すRNA調節療法の創薬、開発、製品化に注力しています。Prosensa社は、DMDに対する治療薬の開発に焦点を当てています。Prosensa社は、2009年にそのDMDエクソン・スキッピングプログラムの一環としてグラクソ・スミスクラインと戦略的提携を結びました。Prosensa社は、株式非公開の会社であり、Abingworth社、AGF Private Equity社、GIMV社、LSP社、MedSciences Capital社から成るコンソーシアムのサポートを受けています。詳細は、www.prosensa.comをご覧ください。


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