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GSKのB7-H3を標的とした抗体薬物複合体であるrisvutatug rezetecan、日本で小細胞肺がんを対象として希少疾病用医薬品に指定

  • 進展型小細胞肺がんにおける初期臨床データに基づく指定

  • 進展型小細胞肺がんは、再発率が高く、治療選択肢が限られている疾患

  • 世界で6つ目となる当局指定を受け、GSKが注力する固形腫瘍領域の抗体薬物複合体（ADC）開発が進展

グラクソ・スミスクライン株式会社（本社：東京都港区、代表取締役社長：ポール・リレット、以下GSK）は、このたびB7-H3を標的とする抗体薬物複合体（antibody-drug conjugate、以下ADC）であるrisvutatug rezetecan（以下Ris-Rez）が、小細胞肺がん（small-cell lung cancer、以下SCLC）を予定される効能又は効果として、厚生労働省により希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ、Orphan Drug Designation、以下ODD）に指定されたことをお知らせします。本指定は、第I相ARTEMIS-001試験において、進展型小細胞肺がん（extensive-stage small-cell lung cancer、以下ES-SCLC）患者さんに対する、Ris-Rezの初期臨床データに基づくものです1。今回の指定は世界で6つ目の当局指定となり、現在、Ris-Rezは肺がん、前立腺がん、大腸がんを含む多様な固形腫瘍に対する治療薬として開発が進められています。

肺がんは日本で2番目に多いがんであり、そのうち約10～15%がSCLCです2,3。SCLC患者さんの約70%はES‑SCLCで、がんが片肺全体あるいは両肺全体において広がるほか、肺以外への転移を伴う場合もあることが特徴です4。ES‑SCLCは侵襲性が強く治療が困難で、治療選択肢が限られているため、5年生存率は約3%とされ4、また再発症例に対する標準治療の全生存期間中央値は約8カ月です5。

Risvutatug rezetecan（GSK5764227、Ris-Rez）について
Ris-Rezは、B7-H3を標的とする新規の治験薬である抗体薬物複合体（ADC）であり、完全ヒト抗B7-H3モノクローナル抗体にトポイソメラーゼ阻害薬をペイロードとして共有結合させたものです。GSKは、Hansoh Pharma社から中国本土、香港、マカオ、台湾を除く全世界での臨床開発および商業化に関する独占的権利を取得しています。Ris-Rezの国際共同第III相試験（NCT07099898）は、再発ES-SCLCを対象に2025年8月に開始され、日本も参加しています。

Ris-Rezはこれまでに、米国食品医薬品局（FDA）によるSCLCを対象としたODD指定、欧州医薬品庁（EMA）による肺神経内分泌腫瘍（SCLCを含むがんの一種）に対する ODD 指定、EMAによる再発または難治性ES-SCLCに対する優先審査対象（PRIME）指定、ならびにFDAによる再発または難治性骨肉腫に対する画期的治療薬指定（Breakthrough Therapy Designation）および再発または難治性ES-SCLCに対する画期的治療薬指定を受けています6,7,8。

グラクソ・スミスクライン（GSK）について
GSKは、サイエンス、テクノロジー、人財を結集し、力を合わせて病に先手を打つことを存在意義とするバイオ医薬品のグローバルリーダーです。GSKは、免疫系科学と先端技術に重点をおき、呼吸器・免疫・炎症、オンコロジー、感染症をはじめとする疾患領域の研究開発に注力しています。そして、スペシャリティ医薬品、ワクチン、ジェネラル医薬品で、病気を予防し治療します。詳しくはhttps://jp.gsk.comをご参照ください。

 

1 Wang J, et al. Presented at IASLC WCLC 2024.
2 GLOBOCAN 2022 https://gco.iarc.who.int/media/globocan/factsheets/populations/392-japan-fact-sheet.pdf Accessed 9 March 2026
3 Japan Lung Cancer Society. Lung Cancer Clinical Practice Guidelines 2025 Edition. Available at https://www.haigan.gr.jp/publication/guideline/examination/2025/
4 SEER Explorer Surveillance Research Program, National Cancer Institute, accessed 27 October 2025.
5 G. Mountzios, et al. Tarlatamab in small-cell lung cancer after platinum-based chemotherapy. N Engl J Med, 393 (2025), pp. 349-361. DOI: 10.1056/NEJMoa2502099
6 GSK. GSK receives US FDA Breakthrough Therapy Designation for its B7-H3-targeted antibody-drug conjugate in relapsed or refractory extensive-stage small-cell lung cancer. Available at: https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/gsk-receives-us-fda-breakthrough-therapy-designation/.
7 GSK. GSK B7-H3-targeted antibody-drug conjugate, GSK’227, receives EMA Priority Medicines (PRIME) Designation in relapsed extensive-stage small-cell lung cancer. Available at: https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/b7-h3-targeted-antibody-drug-conjugate-receives-ema-priority-medicines-designation-in-relapsed-extensive-stage-small-cell-lung-cancer/
8 GSK. GSK’s B7-H3-targeted antibody-drug conjugate, GSK’227, receives US FDA Breakthrough Therapy Designation in late-line relapsed or refractory osteosarcoma. Available at: https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/gsk-b7-h3-targeted-antibody-drug-conjugate-gsk227-receives-us-fda-breakthrough-therapy-designation-in-late-line-relapsed-or-refractory-osteosarcoma/.