GSK、骨髄線維症の治療薬「オムジャラ錠」の発売開始のお知らせ

• オムジャラは日本における約10年ぶりとなる骨髄線維症の新薬

• 未治療の骨髄線維症の患者さんと治療歴を有する患者さんの両方への適応

• 新規の作用機序を有し、骨髄線維症の主な症状である貧血、全身症状、脾臓腫大を改善

グラクソ・スミスクライン株式会社（本社：東京都港区、代表取締役社長：ポール・リレット、以下GSK）は、本日、骨髄線維症治療薬オムジャラ錠100mg/150mg/200mg（一般名：モメロチニブ塩酸塩水和物、以下オムジャラ）について、発売開始したことをお知らせします。オムジャラは、ヤヌスキナーゼ（JAK）1、JAK2の阻害に加え、アクチビンA受容体1型（ACVR1）を阻害する1日1回経口投与の薬剤です。

骨髄線維症は、世界で約500,000人に1人が罹患する血液がんです^1-3。日本では、原発性骨髄線維症の新規患者さんは年間約380人と推定されています⁴。日本において、原発性骨髄線維症と診断された患者さんの約70％、および二次性骨髄線維症と診断された患者さんの約半数が、診断時に中程度から重度の貧血を有しています^1,5-7。疾患の経過に従い、ほぼすべての患者さんが貧血を発症すると推定されています^8-11。また、貧血を伴う骨髄線維症患者さんは、輸血を含む追加の支持療法を必要とし、30％以上の患者さんが貧血のために既存の治療を中止しています¹²。貧血および輸血依存の骨髄線維症患者さんの予後は悪く、生存期間が短くなるといわれています^3,13-20。

GSK代表取締役社長のポール・リレットは次のように述べています。
「骨髄線維症は、脾臓の腫大、倦怠感、寝汗、骨の痛みの症状に加え、貧血による治療の中止や輸血依存など、患者さんに深刻な負担を強いる疾患です。日本では約10年ぶりに骨髄線維症の新薬となるオムジャラが、患者さんにとって治療の新たな選択肢となり、より良い生活を送る一助となることを願っています。」

「オムジャラ錠200mg」

【オムジャラ錠 製品概要】

オムジャラ（モメロチニブ：momelotinib）について
オムジャラは、JAK1、JAK2の阻害に加え、ACVR1の阻害という3つのシグナル伝達経路を阻害する独自の作用機序を有しています^1,21-23。JAK1およびJAK2を阻害することで、腫瘍増殖抑制作用を示すと考えられており¹、さらに、ACVR1を阻害することにより、骨髄線維症で増加し貧血の要因となるヘプシジンを減少させ、造血を促進すると考えられています¹。

オムジャラは、日本では、骨髄線維症治療薬として2024年6月に製造販売承認を取得しています。

米国では、オムジャラ（商標名：Ojjaara）は、貧血を伴う成人の中間または高リスクの骨髄線維症（原発性あるいは、真性多血症や本態性血小板血症に続発する二次性）に対する治療薬として、FDAより2023年9月に承認されています。
また、JAK阻害薬による治療歴のない、またはルキソリチニブによる治療歴のある中等度から重度の貧血を伴う骨髄線維症（原発性あるいは、真性多血症や本態性血小板血症に続発する二次性）の成人患者さんを対象とした脾腫（脾臓の腫大）または全身症状を改善する治療薬として、欧州委員会より2024年1月に承認（商標名：Omjjara）されています。そして、中等度から重度の貧血を有する成人の骨髄線維症患者さんの症状の治療薬として、英国の医薬品医療製品規制庁（MHRA）より承認（商標名：Omjjara）されています。

骨髄線維症について
骨髄線維症は、世界で約500,000人に1人が罹患する血液がんです^1-3。日本では、原発性骨髄線維症の新規患者さんは年間約380人と推定されています⁴。骨髄線維症は、JAK-STATシグナルの伝達および調節異常により、骨髄での正常な血球の産生が妨害されることで起こる稀な血液がんです。その臨床上の特徴は、脾腫、貧血および血小板減少症を含む血液細胞の産生異常と炎症性サイトカインの過剰産生による消耗性の全身症状（倦怠感、寝汗、骨の痛みなど）です^24,25。

GSKのオンコロジー領域における取り組み
GSKは新たな治療領域としてオンコロジー領域に注力しており、がん免疫療法および腫瘍細胞標的療法の画期的な治療法の開発を通じて、血液悪性腫瘍、婦人科がん、その他固形腫瘍領域を中心に、患者さんの予後改善に向けて取り組んでいます。

グラクソ・スミスクライン（GSK）について
GSKは、サイエンス、テクノロジー、人財を結集し、力を合わせて病に先手を打つことを存在意義とするバイオ医薬品のグローバルリーダーです。GSKは、免疫学、遺伝学、先端テクノロジーを駆使し、感染症、免疫・呼吸器疾患、オンコロジーをはじめとする疾患領域の研究開発に注力しています。そして、ワクチン、スペシャリティ医薬品、ジェネラル医薬品を通じて、病気の予防と治療に貢献します。詳細情報はhttps://jp.gsk.comをご参照ください。

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