GSK、骨髄線維症の治療薬としてモメロチニブを日本で承認申請

この資料は、英国GSK plcが2023年9月11日に発表したプレスリリースの日本語抄訳であり、報道関係者各位の利便性のために提供するものです。この資料の正式言語は英語であり、その内容およびその解釈については英語が優先されます。
詳細はhttps://www.gsk.comをご参照ください。

＜2023年9月11日　英国ロンドン発＞

GSK、骨髄線維症の治療薬としてモメロチニブを日本で承認申請

  • 骨髄線維症の主な症状（脾腫、全身症状、貧血）に関する主要な第III相臨床試験結果に基づき申請

GSK（本社：英国）は、骨髄線維症の治療薬であるモメロチニブについて、日本での製造販売承認申請を行いましたのでお知らせします。モメロチニブは、貧血をはじめとした現行最も重要なアンメットメディカルニーズに対応し得る新規の作用機序をもった骨髄線維症に対する薬剤です。本申請は、主要な第III相臨床試験であるSIMPLIFY-1試験とMOMENTUM試験の結果に基づいています。

骨髄線維症は、脾腫(脾臓の肥大)、倦怠感、寝汗、骨の痛みなどの全身症状、貧血や血小板減少症などの重度の血球減少を引き起こす血液がんです1,2,3。日本では、約70%の骨髄線維症の患者さんが診断時にすでに中等度から重度の貧血をきたしており、最終的にはほぼすべての患者さんが貧血を発症すると考えられています4,5,6,7,8,9。貧血の重症度や、輸血への依存性は、予後不良や生存期間の短縮と強く関連しています10,11,12,13,14,15,16,17,18。

現在、モメロチニブが承認されている国はありません。

モメロチニブについて
モメロチニブは、ヤヌスキナーゼ（JAK）1、JAK2の阻害に加え、アクチビンA受容体1型（ACVR1）阻害という3つ目の新規のシグナル伝達経路を阻害する独自の作用機序を有しています19,20,21,22。JAK1およびJAK2を阻害することで、全身症状や脾腫を改善できる可能性があり19,21,22、さらに、ACVR1を阻害することにより、骨髄線維症で増加し貧血の要因となるヘプシジンを減少させます19,20,21,22。

骨髄線維症について
骨髄線維症は、JAK-STATシグナルの伝達および調節異常により、体内での正常な血球の産生が妨害されることで起こる稀な血液がんです。その臨床上の特徴は、進行性の脾腫、貧血、および血液細胞の産生異常と炎症性サイトカインの過剰産生による消耗性の症状です23。貧血を伴う骨髄線維症患者さんは、輸血等の支持療法を必要とし、予後が不良です24,25。骨髄線維症は、世界で約50万人に1人が罹患しています10,19,26,27。

SIMPLIFY-1試験について
SIMPLIFY-1試験は、JAK阻害薬による治療歴のない骨髄線維症患者さんを対象とし、モメロチニブとルキソリチニブを比較した第III相国際共同無作為化二重盲検試験です。本試験では主要評価項目である脾臓縮小割合(35%以上の縮小)に基づくモメロチニブのルキソリチニブに対する非劣性が示されたのに加え、輸血非依存割合に関してはモメロチニブによる改善が確認されました28,29。

MOMENTUM試験について
MOMENTUM試験は、既承認のJAK阻害薬による治療歴があり、症状及び貧血を有する骨髄線維症患者さんを対象に、モメロチニブとダナゾールを比較した第III相国際共同無作為化二重盲検試験です。本試験は、全身症状の改善、脾臓の縮小、および輸血非依存割合に関して、主要評価項目および主要な副次評価項目をすべて達成しました。投与期間24週間の結果は、2022年の米国臨床腫瘍学会（ASCO）年次総会で発表され、その後医学誌『ランセット』に掲載されました22,30。

オンコロジー領域におけるGSK
GSKは、革新的な医薬品を通じて患者さんの生存期間をできるだけ長くすることに取り組んでいます。がん免疫療法および腫瘍細胞標的療法、ならびに血液悪性腫瘍、婦人科がん、その他固形腫瘍領域に対する画期的な治療法の開発に注力しています。

GSKについて
GSKは、サイエンス、テクノロジー、人財を結集し、力を合わせて病に先手を打つことを存在意義とするバイオ医薬品のグローバルリーダーです。詳細情報はhttps://jp.gsk.comをご参照ください。

 

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2 MPN Research Foundation. Primary Myelofibrosis (PMF). 2021. Accessed August 2022. http://www.mpnresearchfoundation.org/primary-myelofibrosis-pmf/
3 National Organization for Rare Disorders (NORD). Primary Myelofibrosis. 2018. Accessed 9 August 2022. https://rarediseases.org/rare-diseases/primary-myelofibrosis/
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29 Mesa R, et al. Presented at: SOHO 2021. Poster MPN-303.
30 Mesa R, et al. Presented at: American Society of Clinical Oncology; June 2022. Abstract 7002.