GSKの開発品目、AMEDの希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業として採択 全身性アミロイドーシスを対象疾患に

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グラクソ・スミスクライン株式会社(社長:フィリップ・フォシェ、本社:東京都渋谷区、以下GSK)は、全身性アミロイドーシスを対象疾患としたGSKの開発品GSK2315698 およびGSK2398852が国立研究開発法人日本医療研究開発機構(Japan Agency for Medical Research and Development:以下AMED)の希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業として採択されたことをお知らせします。

今回の対象疾患である「全身性アミロイドーシス」は、平成27年に制定された難病法で指定された306疾患に含まれており、アミロイド沈着を除去し臓器機能の改善を目的としたGSK2315698 とGSK2398852 による治療は、全身性アミロイドーシスの新たな治療法として開発を推進すべく、AMEDにより国内における開発早期の支援事業の一つとして採択されました。

GSKの社長、フィリップ・フォシェは次のように述べています。
「GSKはこれまで特に希少疾患の患者さんのアンメットメディカルニーズに応えるために希少疾患の開発に注力し、業界の中でも多くの希少疾病用医薬品の指定および承認を受けております。この度、日本での研究開発における基礎から実用化までの推進を目指したAMEDの希少疾病の事業にGSKの開発品目が採択されたことを誇りに思います。GSKはまだ有用な治療薬がない希少疾患において、画期的な治療法を見出し、患者さんの治療に貢献することに挑戦しています。」

「全身性アミロイドーシス」とは
アミロイドーシスとは、アミロイドと呼ばれるナイロンに似た線維状の異常蛋白質が全身の様々な臓器に沈着し、機能障害をおこす病気の総称です。複数の臓器にアミロイドが沈着する全身性のもの(全身性アミロイドーシス)と、ある臓器に限局してアミロイドが沈着する限局性のもの(限局性アミロイドーシス)に分けられ、全身性アミロイドーシスの代表的なものとしては、免疫グロブリン性アミロイドーシス(ALアミロイドーシス)があり、指定難病となっています。国内における患者数は数百人と推測されています。


生きる喜びを、もっと Do more, feel better, live longer
グラクソ・スミスクラインは、研究に基盤を置き世界をリードする、医薬品およびヘルスケア企業であり、人々が心身ともに健康でより充実して長生きできるよう、生活の質の向上に全力を尽くすことを企業使命としています。

<出典>

  1. 難病情報センター(http://www.nanbyou.or.jp/entry/45)