グラクソ・スミスクライン 呼吸器およびがん領域の3つの新薬で 希少疾病用医薬品の指定を取得 GSK、様々な呼吸器疾患およびがんの治療薬開発に注力

グラクソ・スミスクライン株式会社(社長:フィリップ・フォシェ、本社:東京都渋谷区、以下GSK)は、9月13日付で同社の呼吸器およびがん領域で、3つの新薬および予定される効能・効果として、厚生労働省より希少疾病用医薬品の指定を受けました。

呼吸器領域:

  • ヒト化モノクローナル抗体 mepolizumab (チャーグ・ストラウス症候群)


がん領域:

  • 分子標的薬/ BRAF阻害薬 dabrafenib (BRAFV600遺伝子変異を有する悪性黒色腫)
  • 分子標的薬/MEK阻害薬 trametinib (BRAFV600遺伝子変異を有する悪性黒色腫)

GSKの社長 フィリップ・フォシェはこれら3つのオーファン指定を受けたことについて次のように述べています。
「GSKは新たに3つの新薬について希少疾病用医薬品の指定を受け、引き続き製薬業界で最多の計23件のオーファン指定を有することになりました。これは、GSKの研究や開発に関わる人達の科学の進歩に対する挑戦やアンメットメディカルニーズに応える治療薬を開発し続けることへの情熱の証です。今回指定を受けた呼吸器領域およびがん領域の3つの新薬の対象は本邦における対象患者がそれぞれ2000人以下と極めて稀少な疾患です。GSKは引き続き患者数が多い疾患に対する治療薬のみならず、高い医療ニーズが存在する稀少疾患の治療薬開発に注力し、日本の患者さんに貢献できるよう努力を続けてまいります。」

<参考>
チャーグ・ストラウス症候群およびmepolizumabについて
チャーグ・ストラウス症候群とは気管支喘息やアレルギー性鼻炎を有する人に、白血球の一種である好酸球の顕著な増加を伴って、全身の細い血管に血管障害(血管炎)を生じる病気です。早期に治療を行うと血管炎は治癒しますが、末梢神経障害が残る場合や、心臓障害等の再発を来すことがある難治性疾患です1。また厚生省特定疾患難治性血管炎調査研究班による全国疫学調査によると国内患者数は1866例と推計される稀少疾患でもあります2
最近では、好酸球性多発血管炎性肉芽腫症と呼ばれます。

mepolizumabは、ヒトIL-5と高い親和性で結合するヒト化モノクローナル抗体です。なお、本剤は現時点では世界のどの国においても承認されていません。

悪性黒色腫(メラノーマ)およびdabrafenib/trametinibについて
悪性黒色腫(メラノーマ)は皮膚悪性腫瘍の一種で、皮膚のメラノサイト又は母斑細胞が悪性化した腫瘍と考えられています。発生頻度は白色人種で高いものの、アジア系人種では極めて低く、2011年時点での本邦における悪性黒色腫患者数は約4,000人です3。また、悪性黒色腫患者におけるBRAFV600遺伝子変異陽性頻度は20~30%と想定されることから4、本邦におけるBRAFV600遺伝子変異陽性の悪性黒色腫患者数は800~1200人と考えられています5

dabrafenibおよび trametinib は2013年5月に米国において、それぞれBRAFV600EおよびBRAFV600E/K遺伝子変異陽性の切除不能あるいは転移性メラノーマの単剤療法を適応として承認を取得しています。また、dabrafenibは2013年8月に欧州においても承認を取得しました。

 

生きる喜びを、もっと Do more, feel better, live longer
グラクソ・スミスクラインは、研究に基盤を置き世界をリードする、医薬品およびヘルスケア企業であり、人々が心身ともに健康でより充実して長生きできるよう、生活の質の向上に全力を尽くすことを企業使命としています。


References
1. 公益財団法人 難病医学研究財団/難病情報センター http://www.nanbyou.or.jp/entry/46 (9月1日現在)より引用
2. アレルギー性肉芽腫性血管炎(Churg Strauss症候群)の本邦における実態解明に関する研究. 厚生労働科学研究費補助金難治性疾患克服研究事業難治性血管炎に関する調査研究 平成22年度総括・分担研究報告書. 2011; 149-50.
3. 厚生労働省による2011年の患者調査結果(厚生労働省大臣官房統計情報部、閲覧第97表総患者数、傷病基本分類別)
4. Sasaki Y, Niu C, Makino R. BRAF Point Mutations in Primary Melanoma Show Different Prevalences by Subtype. J Invest Dermatol. 2004; 123: 177-83.
5. 藤沢康弘、高橋毅法、山本明史ら、本邦における悪性黒色腫の統計: 2006, 2007年度全国定点調査の集計: Skin Cancer. 2008; 23(3): 267-9