エンドセリン受容体拮抗薬「ヴォリブリス®錠」  慢性血栓塞栓性肺高血圧症の効能・効果で希少疾病用医薬品の指定を取得

グラクソ・スミスクライン株式会社(社長:フィリップ・フォシェ、本社:東京都渋谷区、以下GSK)は、6月17日付で同社のエンドセリン受容体拮抗薬「ヴォリブリス® 錠」(一般名:アンブリセンタン、以下「ヴォリブリス®」)について、慢性血栓塞栓性肺高血圧症を予定される効能・効果として、厚生労働省より希少疾病用医薬品の指定を受けました。

GSKの社長 フィリップ・フォシェは次のように述べています。
「この度新たに希少疾病用医薬品の対象疾患となった慢性血栓塞栓性肺高血圧症は予後不良で重篤な難病であり、国内外においていまだ治療薬が存在しません。本剤の開発が慢性血栓塞栓性肺高血圧症の治療薬として患者さんに希望を与えられるよう、研究開発に注力してまいります。GSKは、1999年に国内初の肺動脈性肺高血圧(PAH)の治療薬として、プロスタグランジンI2製剤「静注用フローラン®」(一般名:エポプロステノールナトリウム)を発売しました。「フローラン®」の登場は、PAHの患者さんの予後の改善に大きく貢献し、我が国の本疾患を取り巻く治療環境は大きく変化しました。また2010年の「ヴォリブリス®」の発売により、PAHの軽症から重症まで患者さんの重症度にあわせた治療薬を提供できることになりました。「ヴォリブリス®」はPAHに加え、二つ目の対象疾患として、慢性血栓塞栓性肺高血圧症に対する希少疾病用医薬品の指定を受けたことになります。GSKは高い医療ニーズが存在する希少疾患の治療薬の開発に注力しており、製薬会社のなかで最も多い19件の希少疾病用医薬品を有しています。GSKはこれからも日本の患者さんのアンメットメディカルニーズを満たす医薬品の開発に挑戦し続けます。」

<参考>

「ヴォリブリス®」について
「ヴォリブリス®」はプロピオン酸系のエンドセリン受容体Aの選択的拮抗薬です。本邦においては2007年5月にPAHに対して希少疾病用医薬品の指定を受け、2010年7月にPAH治療薬として承認されています。

慢性血栓塞栓性肺高血圧症 (Chronic Thromboembolic Pulmonary Hypertension, CTEPH)について
慢性血栓塞栓性肺高血圧症は器質化した血栓が発端となって肺動脈が狭窄・閉塞し肺高血圧症となり心不全を来す予後不良の重篤な疾患です。症状は、PAHと同様に労作時(階段や坂道を登ったときや重いものを持ったとき)の息切れ、呼吸困難が主ですが、易疲労感、失神、胸痛、などもおこります。これらの症状がわずか数年のうちに増悪し平らなところを歩くことさえ困難になります。

CTEPHは、本邦では1998年に特定疾患治療研究対象疾患(難病)に指定されており、2009年度に厚生労働省特定疾患呼吸不全調査研究班が行った全国疫学調査によると、本邦の患者数は1064人と推定されています。また、特定疾患医療受給者証交付件数は平成23 年度末時点で1,590 人であり、新規発症率は0.5~2.0 人/100 万人/年と推定されています。

 

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