希少疾病用医薬品 ヒト型モノクロ-ナル抗体「アーゼラ®」承認取得 ~慢性リンパ性白血病に初めてのヒト型モノクローナル抗体~

グラクソ・スミスクライン株式会社(社長:フィリップ・フォシェ、本社:東京都渋谷区、以下GSK)は、3月25日付で、同社のヒト型モノクローナル抗体「アーゼラ®点滴静注液100mg」、「アーゼラ®点滴静注液1000mg」〔(オファツムマブ(遺伝子組換え)〕(以下、「アーゼラ®」)について再発又は難治性のCD20陽性の慢性リンパ性白血病の 効能効果で厚生労働省より製造販売承認を取得しました。

「アーゼラ®」は、グラクソ・スミスクライン社とGenmab社により共同開発されたCD20分子を特異的に認識する 新規の ヒト型モノクローナル抗体です。米国では2009年に、欧州では2010年に、「フルダラビンおよびアレムツズマブ(本邦未承認薬)に抵抗性の慢性リンパ性白血病」を適応症として承認を取得しています。日本では、2011年9月に希少疾病用医薬品の指定を受けており、2012年4月27日付で製造販売承認申請をしていました。

「アーゼラ®」について

  • 慢性リンパ性白血病(chronic lymphocytic leukemia: CLL)に対する初めてのヒト型モノクローナル抗体です。
  • 従来の抗CD20モノクローナル抗体とは異なる作用機序を示し、白血病細胞の細胞膜に存在するヒトCD20分子の細胞外にある小ループと大ループの両方に結合し、白血病細胞を破壊することで、抗腫瘍効果を発揮します。
  • 再発・難治性のCLL患者に対して化学療法と併用しない「アーゼラ®」単剤での有用性が認められています。
  • 主な副作用として、infusion reaction、好中球減少、白血球減少、血中乳酸脱水素酵素増加、感染症が 報告されています。
  • 「アーゼラ®」の治療は、造血器悪性腫瘍の治療に関して十分な知識・経験のある医師(血液内科医など)のもとで行われます。

慢性リンパ性白血病(chronic lymphocytic leukemia: CLL)について
成熟した小型Bリンパ球が末梢血、骨髄、リンパ節、脾臓などで増殖する悪性腫瘍です。厚生労働省の患者 調査(2008年)によると本邦における患者数は約2000人と推計されています。

GSKの社長 フィリップ・フォシェはこの度の申請について次のように述べています。
「CLLは国内の患者数が約2000人の稀少ながんです。CLLに対しては治癒が得られる薬物治療法がなく、治療の選択肢も少ないことから、いまだ患者の医療ニーズが満たされていない疾患のひとつです。アーゼラ®はCLLで初めての抗体医薬品となります。本剤が既存薬とは異なる新たなアプローチの分子標的治療薬として、医療ニーズに応え、患者さんの治療に貢献できることを期待しています。GSKは、がんの領域において豊富な 開発 パイプラインを有しており、今後も医療ニーズが存在するこの領域に画期的な薬剤を提供すべく努力を続ける所存です。」

 

「アーゼラ®」の製品概要

製品名 「アーゼラ®点滴静注液100mg」、「アーゼラ®点滴静注液1000mg」
一般名 オファツムマブ(遺伝子組換え)
承認取得日 2013年3月25日
効能・効果 再発又は難治性のCD20陽性の慢性リンパ性白血病
用法・用量 通常、成人には週1回、オファツムマブ(遺伝子組換え)として、初回は300 mg、2回目以降は2000 mgを点滴静注し、8回目まで投与を繰り返す。8回目の投与4~5週後から、4週間に1回2000 mgを点滴静注し、12回目まで投与を繰り返す。

適正使用の推進について
GSKでは、患者さんの安全性確保と「アーゼラ®」の適正使用の推進を最優先に考えています。国内承認にあたっては、「国内での治験症例が極めて限られていることから、製造販売後、一定数の症例に係るデータが集積されるまでの間は、全症例を対象に使用成績調査を実施することにより、本剤使用患者の背景情報を把握するとともに、本剤の安全性及び有効性に関するデータを早期に収集し、本剤の適正使用に必要な措置を講じること。」が承認条件として付与されています。

なお、適正使用の観点から、本剤の投与は、緊急時に十分に対応できる医療施設において、造血器悪性腫瘍の治療に対して、十分な知識・経験を持つ医師のもとで、本剤の投与が適切と判断される症例のみに行われるよう、また、治療開始に先立ち、患者又はその家族に有効性及び危険性を十分に説明し、同意を得た上でご使用いただくようお願いしてまいります。

 

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グラクソ・スミスクラインは、研究に基盤を置き世界をリードする、医薬品およびヘルスケア企業であり、人々が心身ともに健康でより充実して長生きできるよう、生活の質の向上に全力を尽くすことを企業使命としています。